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Torna alla home page... Data Odierna: 25 Maggio 2020   
VALUTAZIONE DI COSTO-EFFICACIA NELLA CURA DELLA SCLEROSI MULTIPLA

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di Giovanni Righetti
Corso di Laurea Magistrale in Economics
Votazione 110/110 e Lode
Relatore: Prof. Paolo Pertile
Data di Laurea: 04/04/2019
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L’assistenza sanitaria è, senza dubbio, uno dei pilastri fondamentali delle società economicamente più avanzate. Tra tutti i fattori che concorrono alla salute dell’individuo, come l’alimentazione, lo stile di vita o l’accesso ad acqua potabile – considerati ormai già acquisiti – essa rappresenta, infatti, il più rilevante. Tale centralità si riflette anche in termini di spesa: negli stati OCSE la media della spesa per la sanità in rapporto al PIL nel 2018 sfiorava il 9% (l’8.9% in Italia). Non solo una percentuale considerevole della ricchezza domestica è investita nell’assistenza sanitaria, ma tale quota è in aumento in quasi tutti i paesi OCSE, complice il generale invecchiamento della popolazione.

Visto il costo elevato ed in continuo aumento, anche in ambito sanitario è sembrato opportuno affidarsi alla teoria economica al fine allocare le risorse nel modo più efficiente possibile. Più precisamente, nel contesto della valutazione di investimenti in campo sanitario (ad esempio nuovi trattamenti, nuovi farmaci oppure investimenti in macchinari all’avanguardia) la decisione finale tende sempre più ad essere frutto di un approccio di “costo-efficacia”, in luogo del solo criterio di efficacia. Questo cambio di prospettiva non deve trarre in inganno: l’obiettivo deve rimanere la salute del paziente, non del bilancio degli operatori sanitari! Tuttavia, una più attenta allocazione delle risorse – le quali, è bene ricordare, sono sempre “sottratte” ad altri usi, potenzialmente altrettanto “meritevoli” – si ritiene possa portare benefici a tutta la collettività.

La branca dell’Economia Sanitaria relativa alla valutazione economica si propone di utilizzare gli strumenti della teoria economica in questo particolare contesto. Ciò accade non senza forti assunzioni di fondo: se, infatti, determinare i costi di un investimento in campo sanitario è possibile con relativa facilità, come sia possibile stabilire e, successivamente, valutare l’efficacia rispetto al miglior uso alternativo possibile rimane oggetto di dibattito.

Generalmente, al fine di comprendere in modo esaustivo gli effetti generati dagli interventi in campo sanitario, si ricorre all’analisi di costo-utilità (Cost-Utility Analysis, CUA). Essa presuppone che la valutazione dei benefici non debba essere condotta in termini monetari ma tenere conto delle preferenze degli individui verso un determinato stato di salute. L’unità di misura generalmente usata è il “QALY” (Quality-adjusted life years), ovvero gli anni di vita aggiuntivi del paziente attribuibili all’intervento in esame, pesati per la qualità di vita, rispetto alla migliore alternativa possibile. La presenza del parametro “qualità della vita” associa all’unità di misura QALY il concetto di “utilità” dell’individuo attraverso opportune scale di conversione; potenzialmente, quindi, il concetto di QALY può essere applicato a qualsiasi tipo di intervento che influenzi la salute del paziente.

Avendo stabilito l’unità di misura dei benefici, l’effettiva valutazione dell’intervento avrà luogo comparando il rapporto tra il costo incrementale (in termini monetari) e le unità incrementali di output (espresse in QALY) generate rispetto all’alternativa. Questo indice, in inglese “ICER” (Incremental Cost-Effectiveness Ratio), implica che, tra due interventi egualmente fattibili, il progetto con l’ICER minore sarà quello più costo-efficace; in altre parole, quello che comporterà l’esborso minore per uno stesso QALY addizionale.

Tuttavia, l’indicatore ICER non fornisce per se alcuna indicazione sulla fattibilità o meno dell’intervento, ma si limita ad ordinare le alternative in base al loro profilo di costo-efficacia attraverso la comparazione delle opzioni a due a due. Al fine di fornire al decisore finale uno strumento utile si rende necessaria l’introduzione di un valore di riferimento, o “soglia”, che, in letteratura, viene identificato di circa €50.000/QALY: un intervento è considerato meritevole di implementazione se è in grado di generare, in media, un anno di vita addizionale pesato per la qualità della vita ad un costo massimo di €50.000.

Il Regno Unito rappresenta il più importante esempio di come il Sistema Sanitario Nazionale possa fare affidamento alla teoria economica per quanto concerne l’allocazione di risorse: il National Institute of Health Care Excellence (NICE), istituto integrato con il sistema sanitario inglese dal 1999, fornisce considerazioni di carattere economico nei report di valutazione dei nuovi interventi presi in esame, suggerisce i valori soglia di costo-efficacia per tipo di intervento e rappresenta, in generale, un punto di riferimento per questo tipo di analisi.
Lo studio da cui è tratto il presente articolo ha come obiettivo l’applicazione dei concetti di valutazione economica nel campo dell’assistenza sanitaria in seno all’Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona, come parte di un progetto condotto dal Dipartimento di Neurologia sulla valutazione del profilo rischio-efficacia di un farmaco per i pazienti affetti da sclerosi multipla, il “dimethyl fumarate”. L’ipotesi formulata nello studio è che il farmaco sotto esame, pur avendo dei benefici comparabili ai farmaci tradizionali, permetterebbe, a differenza di questi ultimi, il contenimento del rischio di un’infezione opportunistica potenzialmente mortale cui i pazienti partecipanti sono soggetti. Pertanto, l’analisi di costo-efficacia si propone di introdurre una dimensione economica alla valutazione rischi-benefici del farmaco dimethyl fumarate comparato con le alternative attualmente a disposizione – in particolare con il farmaco “fingolimod”, più efficace ma più costoso, e il “teriflunomide”, meno efficace e meno costoso.

A questo scopo è stato implementato un modello in grado di simulare i costi e i benefici di ciascun trattamento per un ipotetico gruppo di individui in un definito arco temporale, basandosi su una serie di parametri ricavati da test clinici esistenti e dai risultati della ricerca in corso al Dipartimento di Neurologia, come costi dei farmaci, costi di somministrazione, efficacia dei trattamenti sul decorso della malattia e qualità di vita associata a ciascuno stadio della malattia. In questo modo è stato possibile generare una stima dell’indicatore ICER per ogni coppia di farmaci: infatti, simulando il numero di pazienti in ogni stadio della malattia (che dipenderà dall’efficacia del farmaco), associando ad ogni stadio i relativi costi e benefici ed iterando il procedimento per tutto l’arco temporale di riferimento, ogni trattamento avrà una voce di costo totale e di QALY totali generati. Successivamente, confrontando i trattamenti a due a due (fingolimod–dimethyl fumarate, fingolimod–teriflunomide e dimethyl fumarate–teriflunomide) si ottengono gli indicatori ICER di riferimento, e ciascuno rappresenterà il costo addizionale del primo farmaco della coppia rispetto al secondo, per un’unità addizionale di QALY.

I risultati indicano che, seguendo un criterio di sola efficacia, il trattamento da preferire non è il dimethyl fumarate ma il fingolimod, il quale è in grado di generare il numero di più elevato di QALY nei 12 mesi di riferimento. Tuttavia, tenendo conto anche della dimensione economica dell’analisi, il fingolimod non dovrebbe essere preferito al dimethyl fumarate (quest’ultimo il secondo in ordine di efficacia): infatti l’indicatore ICER per la coppia fingolimod–dimethyl fumarate risulterebbe essere di quasi €900.000/QALY nello scenario base, un costo che si può ragionevolmente considerare troppo elevato rispetto a quanto indicato dalle linee guida. L’ICER della coppia dimethyl fumarate–teriflunomide (quest’ultimo il meno efficace del terzetto), invece, è stimato in circa €90.000/QALY nello scenario base, quindi più vicino al valore soglia di €50.000/QALY. La somministrazione di dimethyl fumarate al posto di teriflunomide garantirebbe, quindi, una maggiore efficacia al costo di €90.000 per QALY addizionale: ciò permetterebbe un margine di discrezionalità all’Azienda Ospedaliera, la quale agirà basandosi sulle soglie di riferimento che riterrà più opportune. Ad esempio, se la soglia massima di spesa aggiuntiva per QALY addizionale fosse di €100.000/QALY, il dimethyl fumarate sarebbe introdotto come pratica standard al posto del teriflunomide per la cura di pazienti affetti da sclerosi multipla a rischio infezione.

Questo tipo di approccio talvolta risulta poco comprensibile dagli operatori sanitari: la principale motivazione è da cercarsi nella dimensione etica della professione – si veda il “giuramento di Ippocrate” – che impone al medico di agire per il bene ultimo del paziente indipendentemente da ogni altra considerazione, anche di carattere economico. Ciò è incontestabile: l’ospedale che negasse tale principio per sposare totalmente la causa della costo-efficacia avrebbe presto ben pochi pazienti. La dimensione economica non deve, però essere considerata alternativa alla dimensione etica, ma complementare. Chiaramente, se si disponesse di risorse illimitate il criterio della sola efficacia del farmaco sarebbe il solo a guidare il decisore. In conclusione, un’assistenza sanitaria che, pur rispondendo a logiche diverse da quelle puramente economiche, sia più consapevole sotto il profilo di razionalizzazione degli investimenti, non può che essere nell’interesse di tutti, pazienti compresi.




Giovanni Righetti